Top 10 des essais cliniques qui ont terriblement mal tourné

Les essais cliniques sont l'étape la plus importante pour obtenir un médicament approuvé par la FDA, et sans eux, personne ne saurait si leurs médicaments étaient sans danger. La grande majorité du temps, ces essais se déroulent bien et le médicament est approuvé pour un usage général. Mais de temps en temps, un essai clinique se passe terriblement mal. Continuez votre lecture pour en apprendre davantage sur dix de ces incidents célèbres que les sociétés médicales tentent désespérément de cacher.

10L'expérience Seroquel de l'Université du Minnesota

«Mon fils Dan est décédé il y a près de cinq ans dans le cadre d'une étude clinique menée à l'université du Minnesota, étude pour laquelle il n'avait posé aucun diagnostic et que j'ai tenté sans succès de le faire sortir pendant cinq mois.» Depuis la mort prématurée de son fils Mary Weiss a essayé de diffuser ce message au monde entier.

En 2003, son fils délirant, Dan Markingson, a reçu un diagnostic de schizophrénie et a été admis au centre médical de l'Université du Minnesota à Fairview. Peu de temps après, il a été mis à l'essai clinique de trois types de médicaments contre la schizophrénie: Seroquel, Risperdal et Zyprexa. Mais très rapidement, ses doses quotidiennes de 800 mg de Seroquel ont commencé à aggraver ses illusions.

En réponse, sa mère a frénétiquement envoyé des lettres, des courriels et a appelé les coordinatrices de l’étude pour essayer de retirer son fils du programme. Mais l'administration a interdit à Dan de quitter l'étude, le menaçant de le placer dans un établissement psychiatrique s'il tentait d'abandonner. Weiss en a été choquée jusqu'à ce qu'elle apprenne un fait essentiel sur le programme: la participation de son fils valait 15 000 $ pour l'école.

Incapable de quitter le programme, les illusions de Markingson se sont aggravées jusqu'à ce qu'il se suicide finalement en se poignardant sous la douche. Une note de suicide disait: «J'ai vécu cette expérience en souriant!» Dévastée, sa mère a poursuivi l'école, qui refusait d'assumer la responsabilité de ses actes. Markingson a été l’un des cinq sujets à l’essai qui ont tenté de se suicider et l’un des deux qui a réussi à se suicider.

9La tragédie biotriale française

En janvier 2016, la société française Biotrial a recruté 128 volontaires en bonne santé pour participer à un essai clinique d'un nouveau médicament destiné à lutter contre l'anxiété liée au cancer et à la maladie de Parkinson. Sous l’influence de petites doses du médicament, les patients n’ont signalé aucun effet secondaire. Mais lorsque les doses ont commencé à augmenter après la première semaine, des problèmes ont commencé à faire surface. En particulier, six des participants sont tombés malades et ont été immédiatement envoyés aux urgences.

L'un de ces patients, un homme en bonne santé d'environ 20 ans, a été déclaré mort cérébrale une semaine à peine après son admission à l'hôpital et deux semaines après le début de l'essai. Les cinq autres patients sont restés dans un état stable, mais les médecins prédisent que beaucoup souffriront de lésions cérébrales irréversibles et de handicaps mentaux.

Même si c’était la première fois que le médicament était testé sur des humains, les administrateurs de l’essai savaient que le médicament posait de graves problèmes. Une source française d'information a découvert un pré-procès qui avait des effets similaires sur les chiens, faisant plusieurs morts et d'autres blessés au cerveau. Pourtant, le test a toujours été mené sur des humains et avec des résultats horribles.

8Les essais de la thalidomide

La thalidomide a été fabriquée pour la première fois en Allemagne, principalement dans le but de traiter des infections respiratoires. Aujourd'hui, de nombreuses personnes connaissent ce médicament en raison de ses effets indésirables sur la grossesse. Plus de 10 000 enfants nés dans les années 1960 ont souffert de déficiences graves telles que des membres manquants et des fentes palatines du palais.

Contrairement aux autres essais de la liste, l’essentiel de l’essai clinique sur la thalidomide était que tout allait terriblement bien. Au cours de la phase de brevetage et d’approbation, les chercheurs ont testé le médicament sur des animaux, mais ont négligé d’observer les effets sur leur progéniture. Étant donné qu'il était impossible de mourir d'une overdose de médicament, le médicament a été jugé sans danger et celui-ci est arrivé en 1956.

Ce n’est qu’en 1961 que le médecin australien William McBride découvre le lien entre la thalidomide et les malformations. Mais jusque-là, tous les essais cliniques aboutissaient à la conclusion que la thalidomide était un médicament sans ordonnance en sécurité, et que 10 000 personnes en payaient le prix.

Essai clinique 7Gene Therapy

Jesse Gelsinger avait 18 ans lorsqu'il a participé à une étude sur l'innocuité de la thérapie génique chez les enfants atteints de mutations génétiques graves du foie. Comme les autres enfants de l'étude, il était né avec une maladie appelée «OTC» qui empêchait son foie d'éliminer suffisamment d'ammoniac, ce que les chercheurs ont tenté de combattre en l'injectant un virus du rhume. Mais une dose élevée du médicament serait la dernière de Gelsinger. Le 17 septembre 1999, ses symptômes ont rapidement basculé de la jaunisse à la défaillance d'organe en passant par la mort cérébrale.

La FDA a plongé dans cette mort et a trouvé quelques gestes étrangement irresponsables de la part des administrateurs. Tout d'abord, Gelsinger faisait partie du dernier groupe de patients et chaque groupe avant lui avait subi de graves réactions au médicament. Pourtant, l'étude a continué. Et deuxièmement, les niveaux d'ammoniac de Gelsinger étaient si élevés qu'ils auraient dû le disqualifier du procès en premier lieu; À l'origine, il était destiné à remplacer un patient, mais un patient a abandonné ses études et a été inclus à la hâte dans l'étude.

6Anil Potti's Miracle Cancer Drug

Au cours des années 2000, Anil Potti a été une star médicale prometteuse. Il promit des traitements contre le cancer avec un taux de guérison de 80% et les professionnels de la santé estimaient que ses découvertes pourraient sauver 10 000 vies par an. Mais en 2015, tout cela a changé. Potti a été reconnu coupable d'avoir inclus de fausses données dans un manuscrit, neuf articles et une demande de subvention. Les résultats de ses études ont donc été annulés.

Joyce Shoffner, patiente n ° 1 dans le cadre d'un essai mené en juillet 2008 par Potti, était particulièrement touchée par cette fraude. Sous la garantie que la thérapie de Potti a guéri 80% des cancers, Shoffner s'est empressée de s'associer à l'étude pour l'aider à guérir de son cancer du sein. Elle a subi une biopsie douloureuse au cours de laquelle les médecins ont prélevé des échantillons de tissus en insérant une longue aiguille sous le bras et dans le cou. Elle a ensuite suivi un traitement de chimiothérapie à base d'Adriamycine-Cytoxan (AC), mais on lui a annoncé deux ans plus tard que les résultats de l'étude avaient été annulés en raison de la participation de Potti. Aujourd'hui, Shoffner n'a pas le cancer du sein, mais elle souffre de caillots sanguins et de diabète causés par le schéma thérapeutique, ainsi que du trouble de stress post-traumatique résultant de l'essai proprement dit.

Traitement 5Stem Cell Vision

En janvier 2017, trois femmes sont entrées dans une étude avec leur vision et sont parties sans elle. Leurs trois femmes, âgées de 72 à 88 ans, souffraient de dégénérescence maculaire, une maladie oculaire étroitement liée à la vieillesse. Les patients ont chacun payé 5 000 dollars pour avoir les deux yeux traités avec une thérapie par cellules souches, un processus à la fois atypique et dangereux, selon plusieurs experts en ophtalmologie.

Quelques jours à peine après l'intervention, les trois femmes ont signalé des effets indésirables graves, notamment des saignements et un décollement de la rétine. Une patiente a entièrement perdu la vue, tandis que les deux autres ont perdu le plus. Aucun des patients ne devrait retrouver la vue. Mais les scientifiques savaient que ce procès avait des défauts depuis le début. Avant tout, les patients devaient payer leurs propres procédures, ce qui est un signe flagrant de recherche illégitime. De plus, des professionnels de la santé ont tenté d'effacer l'historique de l'essai; Lorsque vous consultez en ligne les archives gouvernementales du procès, vous indiquez simplement que l'étude a été «retirée avant l'inscription», ce qui n'était clairement pas le cas.

4Essai CAR-T sur la leucémie

En juillet 2016, trois patients adultes atteints de leucémie sont décédés dans le cadre d'un essai d'un nouveau médicament au niveau cellulaire. Surnommée CAR-T, cette nouvelle option de traitement était censée attaquer les cellules malignes jusqu'à ce qu'elles semblent avoir disparu. La technologie était un phénomène en devenir que de nombreux chercheurs ont qualifié de «cinquième pilier» du traitement du cancer, mais les résultats de l’étude de 2016 ont rapidement anéanti tout espoir.

La cause de décès des trois patients était un gonflement du cerveau, appelé médicalement œdème cérébral. Les représentants de la société médicale parrainante, Juno, admettent que l'œdème cérébral est assez fréquent chez les patients traités par CAR-T, tout comme les réactions du système immunitaire et l'augmentation de la toxicité neurologique.

Après l'annonce de ces décès, le stock de Juno a chuté de 27%. Leurs pratiques sont actuellement en cours de révision par la FDA, et il n’est pas clair si elles seront autorisées à poursuivre leurs études.

3La catastrophe de la lidocaïne à New York

En 1996, Nicole Wan, étudiante en deuxième année à l'Université de Rochester, avait besoin d'un peu d'argent de poche. Elle a donc décidé de s'inscrire, sans la permission de ses parents, pour un essai clinique d'un montant de 150 dollars. Les chercheurs ont inséré un tube dans la gorge et dans les poumons pour observer les effets de la pollution sur le système respiratoire, une procédure courante appelée bronchoscopie.

Mais ce que Nicole ignorait, c'est qu'ils ont prélevé beaucoup plus d'échantillons de cellules que ce qui avait été initialement proposé dans la proposition. Et tandis qu’ils prenaient davantage d’échantillons dans ses poumons, ils ont augmenté la dose de son anesthésique, la lidocaïne, bien au-dessus des niveaux approuvés par la FDA. Elle a été libérée, se sentant incroyablement faible et souffrant énormément. Deux jours plus tard, elle a été retrouvée morte. Une autopsie a révélé que des taux mortels de lidocaïne, dus à une faute professionnelle dans l'étude, avaient arrêté son cœur de battre et provoqué une défaillance du reste de son corps.

2John Hopkins, procès contre l'asthme

Ellen Roche, une technicienne de l'hôpital Johns Hopkins, s'est portée volontaire pour participer à un essai sur l'asthme chez des personnes en bonne santé. Le but de l'essai était de découvrir quel mécanisme empêchait les personnes en bonne santé de développer les symptômes de l'asthme. Les médecins ont donc provoqué une réaction asthmatique légère avant de la traiter à l'hexaméthonium.

Au début, l'inhalation de ce médicament a simplement provoqué le développement d'une toux chez Mme Roche. Mais au fil du temps, elle a été mise sous ventilation, son tissu pulmonaire s'est effondré et ses reins ont commencé à faire défaut. Elle est décédée un mois plus tard, le 2 juin 2001. Les responsables médicaux du procès ont admis que l'hexaméthonium «était soit l'unique responsable de la maladie du sujet, soit qu'il avait joué un rôle contributif important». Pire encore, les participants ont appris après le procès que l'hexaméthonium n'est même pas un médicament approuvé par la FDA. Ce fait ne figurait pas dans le formulaire de consentement. John Hopkins a donc été contraint d'assumer l'entière responsabilité de la mort de Roche.

1le procès de l'homme éléphant

L'essai clinique le plus célèbre de tous les temps, l'essai sur des hommes éléphants, a eu lieu à Londres en 2006. Cet essai, qui testait un nouveau traitement anticancéreux appelé TGN1412, semblait inoffensif pour les huit hommes qui y ont pris part. les professionnels de la santé leur avaient assuré que les pires symptômes ne concerneraient que les maux de tête et les nausées.

Mais les résultats ont été beaucoup plus macabres que cela. Peu de temps après l'administration des doses, tous les patients ont commencé à se tordre de douleur et à vomir. L'un des participants a perdu ses doigts et ses orteils, tandis qu'un autre a dû être partiellement amputé du pied. Le procès a gagné son surnom, «Le procès de l'homme éléphant», parce que la tête d'un participant a enflé si gros que sa petite amie l'a taquiné sur le fait de ressembler à un éléphant.

Personne n'est complètement sûr de ce qui ne va pas, mais les patients ont quelques idées.L'un d'eux suggère que le moment choisi pour le dosage le rendait dangereux; les chercheurs ont injecté lentement le médicament à des animaux pendant 90 minutes, mais il n'a fallu que six minutes pour l'injecter à des sujets humains. Une autre affirme que les tests préliminaires sur les animaux étaient inexacts car au lieu de tester sur un bonobo, dont l'ADN correspond à 98% à celui des humains, l'agence a réduit les coûts et utilisé un macaque, dont l'ADN ne correspond qu'à 94%. Ces hommes ne sauront peut-être jamais exactement ce qui ne va pas ce jour fatidique, ni comment cela va continuer à affecter leur vie.